파킨슨병 환자 뇌에서 사라진 도파민 생성 신경세포를 대신할 줄기세포 유래 도파민 전구세포를 뇌에 이식하는 치료법이 사람 대상 초기 임상시험에서 1년간 심각한 안전성 문제 없이 시행 가능한 것으로 나타났다.

 스웨덴 룬드대와 영국 케임브리지대 공동 연구팀은 지난 10일 캐나다 몬트리올에서 열린 국제줄기세포연구학회 연례학술대회(ISSCR 2026)에서 중등도 이상 파킨슨병 환자에게 인간 배아줄기세포 유래 도파민 전구세포를 뇌에 이식하는 임상시험(STEM-PD 1b/2a) 결과 1년간 심각한 부작용이  관찰되지 않았다고 밝혔다.

 말린 파르마르 룬드대 교수는 "이는 줄기세포 유래 도파민 세포를 엄격한 임상시험 체계 안에서 제조해 환자에게 투여하고 평가할 수 있음을 입증한 것"이라며 "수십 년간 이어진 줄기세포 연구가 실제 임상 치료로 이어질 수 있음을 보여주는 중요한 성과"라고 말했다.

 연구팀은 부족한 도파민을 약물로 보충하는 현재 치료법은 시간이 지나면 약효가 떨어지거나 부작용이 나타나는 경우가 적지 않다며 줄기세포 치료는 도파민 신경세포 자체를 새로 공급해 도파민 생산 기능을 회복시키는 것이 목표라고 말했다.

 임상시험에 사용된 STEM-PD는 룬드대에서 수십 년간 이어져 온 파킨슨병 도파민 세포 대체 치료 연구와 다능성 줄기세포 기술을 임상으로 발전시킨 연구를 바탕으로 개발된 인간 배아줄기세포 유래 도파민 전구세포 세포치료제다.

S TEM-PD 임상시험은 스웨덴에서 승인된 첫 다능성 줄기세포 임상시험이자 유럽 최초의 파킨슨병 대상 다능성 줄기세포 임상시험이다.

 연구팀은 이 임상시험에서 최적의 약물치료를 받고도 증상이 계속되는 중등도 이상 파킨슨병 환자 8명에게 인간 배아줄기세포 유래 도파민 전구세포를 뇌에 이식하고, 거부 반응을 막기 위해 12개월 동안 면역억제 치료를 했다.

 8명 가운데 7명은 12개월 추적관찰을 마쳤으며, 1명은 세포치료와 직접 관련이 없는 폐 감염으로 사망했다.

 연구팀은 1년간 추적 결과 이식한 세포와 관련된 심각한 부작용은 없었고 수술도 안전하게 시행됐으며, 과거 태아 도파민 세포 이식 치료에서 문제가 됐던 몸이 저절로 움직이는 부작용(이식 유발 이상 운동)도 나타나지 않았다고 밝혔다.

 또 도파민 양전자방출단층촬영(PET)에서는 이식 6개월과 12개월 시점 모두에서 이식된 세포가 생존하고 있음을 시사하는 초기 신호가 확인됐다.

 연구팀은 7명의 추적관찰 대상자 가운데 6명은 도파민 관련 약물 사용량이 크게 감소했다며 다만 이것이 장기적인 임상 효과를 의미하는지는 앞으로 더 긴 추적관찰을 통해 확인해야 한다고 말했다.

 임상시험을 주관한 로저 바커 케임브리지대 교수는 "40여 년 전 룬드대에서 태아 도파민 세포를 이용해 시작된 세포치료 연구가 줄기세포 기술로 이어지고 있다"며 "이 임상시험이 더 많은 파킨슨병 환자에게 도움이 되는 새로운 치료 프로그램의 출발점이 되기를 기대한다"고 말했다.

 ◆ 출처 : ISSCR 2026, Malin Parmar et al., https://www.isscr.org/isscr-news/first-clinical-trial-of-pluripotent-stem-cell-derived-neural-stem-cells-for-huntingtons-disease-highlighted-at-isscr-2026