오는 29일은 '세계 희귀 질환의 날'이자 '희귀 질환 극복의 날'이다. 환자 자체가 적은 희귀 질환의 치료제는 그간 글로벌 제약사들의 독무대였지만 국내 제약·바이오 기업들도 시장 독점권, 신속 심사 혜택 등에 힘입어 개발에 속도를 내고 있다. 25일 제약·바이오 업계에 따르면 세계 희귀 질환의 날은 유럽 희귀 질환 기구가 2월 마지막 날이 4년에 한 번씩 29일로 끝나는 '희귀함'에 착안해 2008년 제정했다. 희귀 질환 인식 개선과 환우 응원을 위해 100여개 국가에서 다양한 캠페인이 진행된다. 희귀 질환 극복의 날은 우리나라에서 2015년부터 매년 5월 23일로 정한 법정 기념일인데, 인식 제고를 위해 올해부터 2월 마지막 날에 진행된다. 희귀 질환의 정의는 국가마다 조금씩 다르다. 미국은 환자 수 20만 명 미만인 질환을, 유럽은 1만 명당 5명 미만의 유병률을 기준으로 희귀 질환을 정한다. 우리나라는 환자 수 2만 명 미만, 일본은 환자 수 5만명 미만이 기준이다. 현재 전 세계에는 약 5천∼8천 종의 희귀 질환이 존재하며, 환자는 3억5천만∼4억 명으로 추산된다. 환자 수가 적다 보니 희귀 질환 치료제는 개발을 위한 필수 전제인 임상의 진행도 쉽지
글로벌 R&D 플랫폼 공급사인 닷매틱스의 이호상 아태지역·한국 대표는 20일 인공지능(AI)을 활용하는 제약·바이오 기업이 디지털 전환을 통해 부서 간 데이터 고립 문제를 해결해야 한다고 조언했다. 이 대표는 이날 서울 구로구 산업교육연구소에서 열린 '2024년 의료 AI 및 디지털 헬스케어 혁신 기술과 미래 전망 세미나'에서 "우리는 데이터를 드러내는 것에 두려움이 있는 것 같다"며 "새로운 연구를 할 때 전임 연구자가 누구였는지조차 파악하기 힘든 게 현실"이라고 말했다. 이 대표는 데이터 양, 속도, 다양성이 빠르게 증가하는 가운데, 디지털 트랜스포메이션(전환)을 통해 '데이터 사일로 현상'을 극복해야 한다고 당부했다. 데이터 사일로 현상은 기업 간 데이터를 공유하지 않아 데이터가 고립되는 것으로, AI가 방대한 데이터를 수집하는 데 제약이 될 수 있다. 이를 위해 디지털 워크플로우(작업 체계)를 구축하고, 후보물질 관리, 디지털 연구 기록, 데이터 분석·스크리닝 실험 등에서 디지털 전환을 이루는 게 중요하다고 강조했다. 이 대표는 "AI 신약 개발 연구를 후보 물질을 빠르게 찾는 것으로만 접근하는데, AI의 잠재성을 편향되게 접근하는 게 아닌가 생각한다
전문의약품 제조 기업 한국파마[032300]가 철 결핍 치료제 'KP-01'의 국내 가교 임상 시험에서 유효성과 안전성을 확인했다고 20일 밝혔다. 가교 임상은 해외에서 허가 승인된 약을 국내에서도 승인받고자 내국인을 대상으로 민족적 감수성 차이를 평가하는 임상 시험이다. 한국파마는 임상 결과 보고서를 수령한 결과, KP-01을 단회·반복 투여 시 체내 철 흡수 지표가 유의미하게 상승했으며, 우수한 안전성과 내약성(환자가 부작용을 견뎌낼 수 있는 정도)을 확인했다고 전했다. 영국 제약사 쉴드 테라퓨틱스가 개발한 KP-01은 빈혈 여부와 상관 없이 철 결핍에 처방할 수 있는 약이라고 회사는 설명했다. 한국파마는 임상 결과를 토대로 올해 상반기 국내 품목 허가를 신청할 계획이다. 한국파마 관계자는 "KP-01의 국내 생산이 본격화하면 추후 미국·유럽 등 세계 시장까지 납품이 가능한 생산 거점으로서 역할을 수행할 수 있을 것"이라며 "미국 식품의약청(FDA) 허가를 획득한 철 결핍 치료제인 만큼 해외 시장에서의 매출 발생도 기대된다"고 말했다.
대웅제약은 8억 종의 분자 모델 데이터베이스와 인공지능(AI) 표적 물질 발굴 시스템이 결합한 신약 개발 시스템 '데이지'를 구축했다고 19일 밝혔다. 대웅제약에 따르면 데이지는 화합 물질을 발굴하고 약물성을 빠르게 예측할 수 있는 AI 신약 개발 포털이다. 데이지에는 신약 개발에 필요한 화합 물질 데이터베이스 '다비드'와 신약후보 물질 탐색 도구 'AIVS'가 적용됐다. 현재 세계적으로 공개된 화합 물질 오픈소스 데이터는 불필요한 정보를 분리·제거하는 전처리 과정이 필요한데, 다비드는 해당 과정을 거쳐 데이터를 AI가 활용할 수 있도록 가공, 총 8억 종을 결합한 데이터베이스라고 대웅제약은 설명했다. 다비드는 다윗이 골리앗을 쓰러트렸다는 성서의 이야기처럼, 신약 개발 경쟁에서 AI로 세계적 제약사들과 겨루겠다는 뜻이다. AIVS는 3D 모델링에 기반해 AI가 표적 단백질을 대상으로 활성 물질을 발굴하는 시스템이다. 대웅제약은 AI 신약 개발 시스템을 활용해 두 가지 표적 단백질에 작용하는 활성물질을 발굴하고, 최적화 단계에 적용함으로써 개발 기간을 대폭 단축했다고 전했다. 대웅제약은 향후 AI 신약 개발 시스템을 전임상·임상·시판 등 신약 개발 전 주기 단
동아제약은 지난해 잇몸 관리 전문 브랜드 '검가드' 매출이 103억원을 기록하며 재작년보다 157% 증가했다고 16일 밝혔다. 검가드 매출은 2021년 16억원, 2022년 40억원으로 2년 연속 세 자릿수 성장율을 기록하게 됐다고 동아제약은 전했다. 검가드는 치은염·치주염 등 치주 질환 관리를 돕는 잇몸 관리 전문 브랜드로, 2020년 리뉴얼(새단장) 론칭했다. 동아제약은 오는 29일까지 공식 브랜드몰 '디몰'에서 검가드 판매 호조에 대한 고객 감사 이벤트를 진행한다.
유방암 치료 실험 신약 에노보삼(enobosarm)이 에스트로겐 수용체 양성(ER+) 유방암의 진행을 억제하는 효과가 있다는 임상시험 결과가 나왔다. 에스트로겐 수용체 양성(ER+) 유방암은 여성 호르몬 에스트로겐과 프로게스테론에 단백질이 결합한 에스트로겐 수용체와 프로게스테론 수용체를 발현하는 암으로, 전체 유방암의 약 80%를 차지하고 있다. 베루(Veru) 제약회사가 개발한 에노보삼은 2022년 미국 식품의약청(FDA)으로부터 심사 과정 단축이 가능한 패스트트랙(fast-track) 승인을 받은 선택적 안드로겐 수용체 표적 작용제로, 에스트로겐 수용체 양성 유방암을 억제한다. 미국 다나-파버 암 연구소 염증성 유방암 프로그램 실장 베스 오버모이어 박사 연구팀이 진행성 에스트로겐 수용체 양성 유방암 환자 136명을 대상으로 진행한 2상 임상시험에서 이 같은 결과가 나왔다고 헬스데이 뉴스(HealthDay News)가 16일 보도했다. 연구팀은 임상시험 참가자들에게 무작위로 에노보삼 9mg 또는 18mg을 매일 한 차례 투여하면서 평균 7.5개월간 관찰했다. 그 결과 에노보삼은 항암 효과가 상당하고 내약성도 양호한 것으로 나타났다. 내약성은 어떤 약물을 투
인구 고령화에 따라 기대 수명이 늘어나며 노화 과정을 억제하거나 지연시키는 항노화 치료제에 대한 관심도 높아지고 있다. 바이오 업계에 따르면 젬백스앤카엘이 개발 중인 알츠하이머 치료제 'GV1001'의 항노화 효과에 대한 논문이 최근 국제학술지 '에이징'(Aging)에 게재됐다. 해당 논문에는 GV1001이 알츠하이머의 주요 요인인 '아밀로이드 베타'를 생성하는 효소와 노화를 일으키는 단백질 수치를 감소시켰다는 내용이 담겼다. 노화가 진행될수록 아밀로이드 베타 효소의 수치가 높아지고, 뇌에 아밀로이드 베타가 쌓이면 신경 세포를 손상하는 단백질이 만들어진다. 젬백스앤카엘은 GV1001이 아밀로이드 베타 효소와 노화 단백질 수치를 감소시켜 뇌세포 노화와 신경 퇴행을 억제한다고 설명했다. 2018년 세계보건기구(WHO)가 고령(Old Age)에 질병 코드를 부여하며, 노화를 치료·예방이 가능한 질환으로 인식하기 시작했다. 이는 항노화 의약품·노화 세포 제거 기술·세포 '리프로그래밍'(Reprogramming) 등 뿐만 아니라, 개발 중인 바이오의약품에서 항노화 효과를 규명하는 연구도 활발하다. 안지현 한국과학기술기획평가원 생명기초사업센터 부연구위원은 "인간의 노화
전 세계에서 자궁경부암에 걸려 사망하는 환자가 2분마다 1명씩 나오고 있으며, 중·저소득 국가의 낮은 백신 접근성이 질병 극복을 제약한다는 유엔 산하 기구의 진단이 나왔다. 유엔 국제의약품구매기구(UNITAD)의 홍보 책임자인 에르비 베어후셀은 13일(현지시간) 유엔 제네바 사무소에서 브리핑을 통해 "자궁경부암이 백신으로 예방할 수 있는 몇 안 되는 암 중 하나이지만 세계 어딘가에서 2분마다 한 명의 여성이 이 병으로 사망한다"고 말했다. 세계적으로 하루 720명 이상의 자궁경부암 사망자가 나오고 있다는 지적이다. 베어후셀은 자궁경부암 예방백신인 인유두종 바이러스(HPV: human papillomavirus) 백신의 접종률이 국가별 소득에 따라 큰 격차를 보이는 점이 질병 대응에 어려움을 겪는 이유라고 짚었다. 그는 "HPV 검사와 치료, 백신 접종이 자궁경부암을 막을 방법이지만 국가별 백신 접근성에 제약이 생기고 코로나19 대응에 의료 역량이 소진되는 문제 등으로 전 세계 여자 아동·청소년 5명 중 1명만 예방접종을 받은 상태"라고 설명했다. 브리핑에 동석한 프레보 바랑고 세계보건기구(WHO) 비전염성 질환 담당 박사도 "저소득 및 중간 소득 국가의 치료
JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라'(성분명 에미시주맙)를 만 1세 미만 환자에게 투약한 연구 중간 결과, 자연 출혈이 발생하지 않는 등 효능과 안정성을 확인했다고 13일 밝혔다. 이번 중간 결과는 미국 미시간대 소아병리학 스티븐 파이프 교수 연구팀이 2021년 2월부터 약 100주간 1세 미만 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 진행한 연구 내용으로, 최근 국제학술지 '블러드'에 게재됐다고 JW중외제약은 전했다. JW중외제약에 따르면 임상 시작 전, 출혈을 경험한 환자는 연구 대상 환자 55명 중 36명이었다. 이들에게 나타난 출혈 77회 중 자연 출혈은 25회, 외상성 출혈은 19회, 시술 및 수술 중 나타난 출혈은 33회로 집계됐다. 연구팀이 임상 개시 후 환자들에게 첫 4주간 주 1회, 이후 52주간 2주에 한 번씩 치료제를 투여한 결과, 투약 기간 중 25명에게서 외상성 출혈이 42회 발생했을 뿐 자연 출혈은 발생하지 않았다. 헴리브라 치료를 중단하거나 치료제를 변경해야 할 정도의 이상 반응도 발견되지 않았다. 파이프 교수는 "혈우병 환자에게 자연 출혈은 심각한 출혈 표현"이라며 "헴리브라 투약 후 자연 출혈이 발생하지 않았다는