한미약품[128940]과 GC녹십자는 유전성 희귀질환인 LSD(리소좀 축적질환) 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결하고 연구에 본격적으로 착수했다고 27일 밝혔다.

 양사는 올해 2월 연구개발(R&D) 협력에 관한 업무협약(MOU)을 체결했다.

 LSD는 손상된 세포 잔해 등 불필요한 물질을 제거하는 세포기관인 '리소좀'이 체내에 지속해서 축적돼 심각한 대사질환을 유발하고 사망에까지 이르게 하는 질환이다.

 LSD로 인한 대사질환 질병은 '뮤코다당증' 등 50여종에 이르는 것으로 알려져 있으며, 국내에는 400여명의 환자가 있다.

 현재 LSD 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 ERT 요법으로 주로 치료한다. 그러나 이런 1세대 치료법은 1∼2주에 한 번씩 내원해 수 시간 주사를 맞아야 한다.

 양사는 반감기를 개선하고 복약 편의성을 증대시킨 차세대 혁신 신약 개발을 목표로 이번 공동 개발에 나섰다.

 한미약품의 장기 지속형 신약 개발 역량과 GC녹십자의 희귀질환 ERT 치료제 개발 경험을 바탕으로 시너지를 극대화한다는 계획이다.