식품의약품안전처는 국내에서 개발한 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제인 '림카토주'(안발캅타젠오토류셀)를 허가했다고 29일 밝혔다. CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 유전적으로 조작해, 암세포를 정확히 찾아 공격하도록 만든 맞춤형 유전자치료제다. 림카토주는 두 가지 이상의 전신 치료 뒤 재발하거나 반응이 없는(불응성) 미만성 거대 B세포 림프종과 원발성 종격동 B세포 림프종 성인 환자를 치료하는 희귀의약품이다. 식약처는 이 의약품을 바이오챌린저 대상과 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 33호로 지정해 개발 초기 단계부터 맞춤형 상담과 신속심사를 통해 제품화를 지원했다. 식약처 관계자는 "이번 허가로 지금껏 고가의 해외 수입 제품에 의존하던 CAR-T 치료제를 국내 기술로 직접 생산·공급할 수 있게 됐다"고 말했다.
'국산 1호' 맞춤형 유전자치료제 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제가 나왔다. 식품의약품안전처는 국내에서 개발한 CAR-T 치료제인 큐로셀[372320]의 '림카토주'(안발캅타젠오토류셀)를 허가했다고 29일 밝혔다. CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 유전적으로 조작해, 암세포를 정확히 찾아 공격하도록 만든 맞춤형 유전자치료제다. 림카토주는 두 가지 이상의 전신 치료 뒤 재발하거나 반응이 없는(불응성) 미만성 거대 B세포 림프종과 원발성 종격동 B세포 림프종 성인 환자를 치료하는 희귀의약품이다. 림프종 중 가장 흔한 종류가 미만성 거대 B세포 림프종이고, 이 림프종의 최대 10%를 차지하는 하위 유형이 원발성 종격동 B-세포 림프종이다. 림카토주는 환자의 면역세포(T세포)에 B세포 표면 항원 단백질인 'CD19'를 인지할 수 있는 유전 정보를 넣어주고, 이 세포를 다시 환자의 몸에 주입해 CD19를 발현하는 암세포를 인식해 사멸시키는 기전의 항암제다. 면역 반응을 조절하는 일부 수용체의 발현을 억제해 암세포의 면역 회피를 차단하고, T세포의 반응 지속성을 유도해 효과를 높였다. CAR-T 치료제 전문 기업 큐로셀은 앞서 임상 2상을 진행한 결과
제대혈(탯줄혈액) 이식과 함께 여러 제대혈에서 얻은 줄기세포를 증식해 투여하는 새 치료법이 백혈병 등 혈액질환 환자의 생존율을 주요 합병증 없이 크게 높일 수 있다는 연구 결과가 나왔다. 미국 프레드 허친슨 암 연구센터 필리포 밀라노 박사팀은 1일 의학 학술지 임상종양학 저널(Journal of Clinical Oncology)에서 제대혈 이식과 함께 여러 제대혈에서 채취해 배양한 줄기세포를 백혈병 및 골수이형성증후군 환자 28명에게 투여하는 임상에서 27명(96%)이 최소 1년 이상 생존했다고 밝혔다. 밀라노 박사는 "이 연구는 제대혈 이식 환자들이 사실상 서로 다른 9명의 제대혈 기증자로부터 유래한 줄기세포를 동시에 투여받은 첫 사례"라며 "많은 환자가 이식 후 약 2년 가까이 지난 현재까지 좋은 치료 성과를 유지하고 있다"고 말했다. 골수 등 조혈모세포 이식은 백혈병이나 골수이형성증후군 같은 혈액질환 치료에 사용되고 있지만, 환자와 조직적합성이 잘 일치하는 공여자를 찾기 어려운 경우가 많다. 제대혈에 들어 있는 줄기세포는 일반 골수보다 조직적합성 일치 조건이 상대적으로 엄격하지 않아 골수 이식의 한계를 보완할 수 있는 대안으로 꼽힌다. 연구팀은 다만 제