세포·유전자치료제 전문기업 이엔셀은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 치료 후보물질 'EN001'이 듀센 근이영양증(DMD)을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 추가 획득했다고 6일 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정 제도는 ▲ 시판 허가 후 7년간의 시장 독점권 ▲ 임상 비용 세액 공제 ▲ 신속 심사 등 다양한 혜택을 제공함으로써 혁신 신약의 개발 및 상용화를 지원한다.

이번 ODD 획득은 '샤르코-마리-투스 병(CMT)'에 이은 것으로, EN001은 말초신경 질환(CMT)과 근육 퇴행성 질환(DMD)이라는 서로 다른 병태 영역의 희귀질환에서 치료 가능성을 인정받았다.

회사는 미충족 의료 수요가 높은 희귀 신경·근육 질환 전반을 포괄하는 '플랫폼'으로서의 잠재력을 다시 한번 입증했다고 설명했다. 듀센 근이영양증은 근육 세포 유지에 필수 단백질인 디스트로핀 유전자의 결손으로 발생하는 치명적인 소아 희귀질환으로 진행성 근력 저하로 대부분의 환자가 10대 이후 보행 능력을 상실한다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(WJ-MSC)를 기반으로 한 치료제로, 이엔셀의 독자적 세포배양 플랫폼 기술인 'ENCT(ENCell Technology)'를 적용해 세포 노화를 억제하고 항염증 및 조직 재생 관련 인자 분비를 강화한 것이 특징이다. 이러한 작용 기전은 말초신경 손상 회복뿐 아니라 근육 조직의 염증 조절과 기능 보존 측면에서도 치료 잠재력을 갖는 것으로 평가된다고 회사가 전했다.

이엔셀 장종욱 대표는 "두 개의 적응증에서 ODD를 확보함으로써 글로벌 기술이전을 위한 전략적 선택지가 크게 확대됐다"고 밝혔다"며 "향후 임상 개발 가속화와 함께 가시적인 글로벌 사업 성과를 창출하는 데 역량을 집중할 것"이라고 말했다.

장익상 선임기자(iksang.jang@gmail.com)