젬백스앤카엘(이하 젬백스[082270])는 펩타이드 조성물 'GV1001'의 알츠하이머병 임상 2상 시험에서 안전성과 유효성을 확인했다고 5일 밝혔다.

 임상시험 탑 라인(Top Line) 결과는 4일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 알츠하이머병 임상시험 컨퍼런스(CTAD, Clinical trials of Alzheimer's Disease)에서 공식 발표됐다.

 젬백스는 2017년 8월부터 지난 9월까지 한양대 구리병원을 포함한 국내 12개 의료기관에서 대표적인 치매 치료제인 '도네페질'을 3개월 이상 복용한 중등도(Moderate)에서 중증(Severe)의 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001을 0.56mg 또는 1.12mg을 투여하는 임상시험을 진행한 바 있다.

 그 결과 GV1001을 투여한 두 환자군에서 모두 유의미한 효과를 확인했다.

 중등도 이상의 알츠하이머병 임상시험에서 보편적으로 쓰이는 중증장애점수(SIB; Severe Impairment Battery) 결과도 고무적이었다. SIB란 중증 치매 환자에서 인지기능과 행동 양상을 평가하기 위해 개발된 51문항, 총점 100점의 치매 평가다.

 고성호 한양대 의과대학 신경과 교수는 "도네페질을 단독으로 투여한 대조군에서는 SIB 점수가 7.23점 감소했지만 GV1001 1.12mg을 투여한 시험군에서는 0.12점 줄어드는 데 그쳤다"며 "시험군에서는 치료 기간 중 병의 진행이 거의 없는 수준"이라고 설명했다.

 고 교수는 "중등도 이상의 치매 환자에서 진행을 억제하는 신약이 전무한 상황에서 새로운 치료제의 가능성을 확인했다"며 "이번 연구 결과가 다음 단계(임상3상)의 대규모 임상시험의 결과를 예측할 수 있는 청신호가 될 것"이라고 덧붙였다.

 젬백스에 따르면 GV1001은 텔로머라아제(telomerase)에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드 조성물이다. 텔로머라아제는 염색체 말단에 존재하는 텔로미어의 길이를 유지하는 기능 외에 면역과 항염, 항산화 등 기능을 가진 것으로 알려진다. 국내에서는 2014년 췌장암 치료제로 조건부 허가받았다.

 젬백스는 GV1001의 치료 범위를 알츠하이머병 등으로 확대하기 위한 연구를 진행 중이다.