줄기세포 이용한 소아조로증 치료 임상연구 심의 통과

당뇨병성 신질환 환자에 요유래 줄기세포 투여 연구도 통과

 보건복지부는 지난달 26일 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(심의위)를 열고 첨단재생의료 임상 연구과제 3건 중 2건을 적합 의결했다고 1일 밝혔다.

 적합 의결된 과제는 소아조로증 환자를 대상으로 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 이용해 치료하는 고위험 임상연구다.

 소아조로증은 체내 유전자 돌연변이로 인해 평균 평균 연령 대비 작은 키, 튀어나온 눈, 피부노화, 탈모 등의 증상이 나타나며 급속히 노화가 진행돼 평균 13세에 사망하는 희귀유전질환이다.  현재 국내에 소아조로증 환자 3명이 보고됐다.

 연구진은 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 환자에게 투여해 염증 억제, 면역 조절, 혈관 재생 촉진 등의 작용을 통해 소아조로증 환자의 주요 사망 원인인 급속 진행성 죽상경화증을 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

 당뇨병성 신질환 환자를 대상으로 환자의 소변에서 분리한 요유래 줄기세포를 투여하는 중위험 임상연구도 적합 의결됐다.

 연구진은 신장이 기원인 요유래 줄기세포는 통증과 후유증 없이 환자에게 채취할 수 있고, 기존에 알려진 중간엽줄기세포와 달리 신장 치료 인자인 클로소를 분비하기 때문에 신장 질환 치료에 잠재적 효능이 있을 것으로 예상했다.


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유한양행·JW중외도…'오가노이드' 활용 신약 개발 박차
국내 제약·바이오 업계가 동물실험을 축소하고 인공 장기 '오가노이드' 활용을 확대하는 추세다. 동물실험 대체 방안을 모색하는 글로벌 흐름에 발맞춰 이런 현상은 더 확산할 전망이다. 28일 업계에 따르면 유한양행은 오가노이드 기업 여러 곳을 협업 후보군으로 검토하고 있다. 동물실험 및 오가노이드 활용 병행을 추진하기 위해서다. 전임상 시험 등에 필요한 동물실험을 한꺼번에 폐지하지는 않더라도 오가노이드를 투입해 이를 단계적으로 축소하겠다는 취지다. 오가노이드는 줄기세포 또는 조직 유래 세포를 3차원으로 응집해 배양한 미니 장기 모델이다. JW중외제약은 인공지능(AI) 기반 정밀의료기업 미국 템퍼스AI와 오가노이드를 활용한 항암 신약을 개발한다. 템퍼스AI는 실제 암 환자 종양에서 유래한 오가노이드 모델을 제공하고, JW중외제약은 이를 활용해 신약후보물질을 평가할 계획이다. 대웅은 오가노이드 대량생산 기술 개발을 추진한다. 이 회사가 총괄하는 '오가노이드 재생 치료제 대량 생산 기술 개발' 과제는 산업통상자원부가 주관하는 2024년도 소재부품기술개발 과제에 선정됐다. 이 과제를 통해 오가노이드 기술을 개발하고 오가노이드 재생 치료제 상용화까지 추진하는 게 대웅 측