GC녹십자는 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 임상 3상 결과 간, 비장 등 주요 장기 치료 효과 등이 확인됐다고 29일 밝혔다.

 GC녹십자는 이런 내용의 임상 3상 결과가 SCIE(과학기술 논문 추가 인용 색인)급 국제학술지 '제네틱스 인 메디슨'에 게재됐다고 전했다.

 헌터증후군은 체내에 글리코사미노글리칸(GAG) 분해 효소인 이두로네이트-2-설파타제(IDS)가 없거나 부족해 발생하는 희귀 유전질환이다. GAG가 몸속에 쌓이면 관절이 뻣뻣해지면서 일상생활에 어려움을 겪고, 간과 비장이 확대되는 등 다양한 전신증상을 일으킨다.

 그 결과 헌터라제가 헌터증후군 환자의 운동 능력을 유의미하게 향상하고, 소변 내 GAG 농도와 간, 비장 크기를 현저히 줄이는 것으로 확인됐다고 GC녹십자는 설명했다.

 또 이상 사례의 대부분은 경증 또는 중등증으로 치료를 중단한 경우는 없었다고 회사는 덧붙였다.

 이번 논문 제1 저자인 손영배 아주대병원 교수는 "해당 임상은 아시아인을 대상으로 한 첫 임상 3상 시험"이라며 "국산 기술로 개발된 헌터라제의 우수함을 확인했다"고 의미를 부여했다.