다국적제약사 노바티스가 개발한 '4세대 만성골수성백혈병 치료제'의 안전성과 유효성이 국내 연구팀이 주도한 임상시험에서 처음으로 확인됐다.

 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 김동욱 교수(혈액병원장) 연구팀은 한국을 포함한 세계 11개국의 만성골수성백혈병 환자 141명에게 노바티스사가 개발한 4세대 표적항암제 '애시미닙'을 복용시키는 임상1상 시험을 진행한 결과, 기존 치료제의 내성 문제를 해결할 수 있는 뛰어난 안전성과 효능이 관찰됐다고 26일 밝혔다.

 이번 임상은 노바티스사 지원으로 이뤄졌으며, 논문은 의학 분야 최고 학술지로 꼽히는 '뉴잉글랜드 저널 오브 메디신'(NEJM) 최신호에 발표됐다.

 다국적제약사의 초기 임상 연구를 국내 의학자가 주도하고, 논문을 NEJM에 게재한 건 이번이 처음이다.

 만성골수성백혈병은 2001년 세계 첫 표적항암제인 이매티닙(글리벡)이 개발되면서 생존 기간이 획기적으로 늘어났고, 불치병에서 관리가 가능한 질환으로 인식이 변화했다.

 하지만 글리벡에 내성이 생긴 환자가 증가하는 문제는 다사티닙(스프라이셀), 닐로티닙(타시그나), 라도티닙(슈펙트), 보수티닙(보슬립) 등 2세대 표적항암제에서도 한계가 명확했다.

 최근에는 1·2세대 표적항암제에 모두 내성을 보이는 돌연변이를 극복하기 위해 3세대 표적항암제 포나티닙(이클루시그)까지 개발됐지만, 내성 문제는 여전히 환자 치료에 걸림돌이 되고 있다.

 이에 노바티스사가 내놓은 게 4세대 표적항암제 애시미닙이다. 이 약물은 기존 1·2·3세대 표적항암제의 결합 부위와는 전혀 다른 위치에 선별적으로 결합함으로써 만성골수성백혈병 발생에 중요한 역할을 하는 단백질(BCR-ABL1)을 비활성형 상태로 고정해 치료 효능을 더 높일 수 있다는 게 연구팀의 설명이다.

 실제 이번 임상에서는 만성골수성백혈병이 재발한 것으로 평가됐던 환자의 92%에서 완전 혈액학적 반응이 관찰됐으며, 완전 염색체 반응이 없었던 환자의 54%에서도 완전 염색체 반응을 다시 얻은 것으로 분석됐다. 완전 염색체 반응은 치료제의 효과로 유전자 단계의 변화가 일어나 질병 증상이 거의 나타나지 않는 상태를 가리킨다.

 논문 교신저자인 김동욱 가톨릭혈액병원장은 "이번 임상1상 결과로 애시미닙은 향후 성공적인 치료제 개발 가능성을 높였다"면서 "앞선 표적항암제와 달리 암 단백질의 전혀 다른 표적을 공격하기 때문에 기존 항암제와 병용요법을 적용한다면 만성골수성백혈병의 완치 가능성을 더욱 높일 수 있을 것"이라고 말했다.